Czy masz pierwotne zapalenie dróg żółciowych?
Prowadzone jest badanie kliniczne, które ma na celu ocenę produktu eksperymentalnego przeznaczonego do ewentualnego leczenia wspomagającego pierwotnego zapalenia dróg żółciowych (PBC).
Celem tego klinicznego badania naukowego jest ocena skuteczności produktu eksperymentalnego (setanaksybu) stosowanego w ramach ewentualnego leczenia wspomagającego PBC.
W badaniu weźmie udział około 318 uczestników na całym świecie. W trakcie Głównego okresu leczenia w ramach badania uczestnicy zostaną zrandomizowani do jednej z trzech grup otrzymujących leki doustne i będą otrzymywać:
- Setanaksyb w dawce 1200 mg/dobę
- Setanaksyb w dawce 1600 mg/dobę
- Placebo (pigułkę niezawierającą substancji czynnej)
Ta część badania jest prowadzona metodą podwójnie ślepej próby. Oznacza to, że ani uczestnik, ani lekarz prowadzący badanie nie będą wiedzieć, jaki lek uczestnik przyjmuje. Badania są zaślepiane, aby zapobiec wpływaniu na wyniki.
Po ukończeniu Głównego okresu leczenia w ramach badania rozpocznie się Okres leczenia w fazie kontynuacyjnej. W tej fazie wszyscy uczestnicy będą otrzymywać setanaksyb w dawce 1200 mg/dobę lub 1600 mg/dobę.
Być może kwalifikujesz się do udziału w badaniu TRANSFORM, jeśli:
- masz ukończone 18 lat;
- cierpisz na chorobę wątroby oraz wzmożoną twardość wątroby;
- w ciągu ostatnich sześciu miesięcy przyjmowałeś/przyjmowałaś kwas ursodeoksycholowy (UDCA) w ramach leczenia PBC (w tym od trzech miesięcy w stałej dawce) lub nie możesz przyjmować UDCA, a ostatnią dawkę tego leku przyjąłeś/przyjęłaś co najmniej trzy miesiące temu.
Uwaga: jeśli przyjmujesz kwas obeticholowy (OCA), fenofibrat lub bezafibrat w celu leczenia PBC, tego rodzaju leczenie musi być stosowane od co najmniej sześciu miesięcy, przy czym dawki leków muszą być stałe od co najmniej trzech miesięcy.
Udział w badaniu potrwa około 120 tygodni, czyli około dwa lata i cztery miesiące. Badanie dzieli się na następujące okresy:
Okres badań przesiewowych (4 tygodnie):
- Lekarz prowadzący badanie przeprowadzi kilka badań w celu oceny, czy kwalifikujesz się do udziału w badaniu.
Główny okres leczenia (52 tygodnie)
- Zostaniesz losowo przydzielony/przydzielona do jednej z trzech grup otrzymujących leki doustne. Ani Ty, ani personel badania nie będziecie wiedzieć, który lek otrzymujesz. W zależności od grupy leczenia będziesz przyjmować:
- Setanaksyb w dawce 1200 mg/dobę
- Setanaksyb w dawce 1600 mg/dobę
- Placebo (pigułkę niezawierającą produktu eksperymentalnego)
- W tym okresie badania odbędzie się maksymalnie osiem wizyt u lekarza prowadzącego badanie. Ponadto lekarz prowadzący badanie zadzwoni do Ciebie siedem razy w celu przeprowadzenia wizyty telefonicznej.
- Po ukończeniu trwającego 52 tygodnie Głównego okresu leczenia będziesz mieć możliwość przystąpienia do Okresu leczenia w fazie kontynuacyjnej.
Okres leczenia w fazie kontynuacyjnej (52 tygodnie)
- W Okresie leczenia w fazie kontynuacyjnej wszyscy pacjenci będą otrzymywać setanaksyb. Będziesz otrzymywać setanaksyb w dawce 1200 mg/dobę albo 1600 mg/dobę.
- W Okresie leczenia w fazie kontynuacyjnej personel badania skontaktuje się z Tobą telefonicznie dwa tygodnie po tym, jak rozpoczniesz swój udział w tym okresie badania, a co trzy miesiące będą odbywać się wizyty kontrolne u personelu badania.
Okres obserwacji kontrolnej (12 tygodni)
- Po ukończeniu Głównego okresu leczenia oraz Okresu leczenia w fazie kontynuacyjnej lub jeśli zdecydujesz się zakończyć udział w badaniu przed czasem, odbędzie się Wizyta kontrolna pod kątem bezpieczeństwa, która zostanie wyznaczona na 30 dni, a kolejna na 12 tygodni po tym, jak przyjmiesz ostatnią dawkę leku.
- Jeśli odmówisz udziału w Okresie leczenia w fazie kontynuacyjnej, odbędzie się Wizyta związana z zakończeniem leczenia oraz Wizyta kontrolna odpowiednio 30 dni i 12 tygodni po tym, jak ukończysz Główny okres leczenia.
Wszystkim kwalifikującym się uczestnikom badania zapewnione zostaną bezpłatnie:
- produkt eksperymentalny stosowany w badaniu (setanaksyb) albo placebo;
- wizyty związane z badaniem, oceny i badania, takie jak badania moczu i krwi, elektrokardiogram (EKG), elastografia metodą rezonansu magnetycznego (MRE) oraz elastografia dynamiczna (FibroScan);
- możesz również uzyskać zwrot poniesionych w rozsądnej wysokości kosztów, takich jak koszty dojazdu na wizyty w ramach badania.
Niektóre leki mogą wchodzić w interakcje z produktem eksperymentalnym i ich przyjmowanie w trakcie badania jest niedozwolone. Przed rozpoczęciem przyjmowania jakiegokolwiek nowego leku skonsultuj się z lekarzem prowadzącym badanie.
Zanim nowa metoda leczenia zostanie udostępniona ogółowi społeczeństwa, konieczne jest przeprowadzenie wielu badań z udziałem zdrowych ochotników i pacjentów-ochotników, co pozwala ocenić bezpieczeństwo i skuteczność terapii. Badania te, określane mianem badań klinicznych, podlegają nadzorowi Agencji Żywności i Leków (FDA) w Stanach Zjednoczonych oraz ich odpowiednikom – organom regulacyjnym na całym świecie.
Twój udział w badaniu TRANSFORM pomoże nam zrozumieć, czy lek eksperymentalny zawierający substancję czynną, setanaksyb, jest skuteczny w leczeniu dorosłych z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych. Wcześniej przeprowadzono badanie kliniczne z zastosowaniem setanaksybu u pacjentów z PBC. W badaniu tym wzięło udział 111 uczestników.
Udział w tym klinicznym badaniu naukowym jest całkowicie dobrowolny. Decyzja o wzięciu udziału bądź odmowie udziału w badaniu nie będzie mieć żadnego wpływu na oferowaną Ci obecnie lub w przyszłości opiekę medyczną. Możesz wycofać się z badania w dowolnym momencie i z dowolnej przyczyny.
Najczęściej zadawane pytania
Osoby dorosłe, które ukończyły 18 rok życia i rozpoznano u nich pierwotne zapalenie dróg żółciowych (PBC).
Główny okres leczenia w ramach badania jest prowadzony metodą podwójnie ślepej próby. Oznacza to, że w tej części badania ani Ty, ani lekarz prowadzący badanie nie będziecie wiedzieć, czy przyjmujesz produkt eksperymentalny, czy placebo. W Okresie leczenia w fazie kontynuacyjnej wszyscy uczestnicy będą przyjmować produkt eksperymentalny.
Decyzja, czy wziąć udział w tej fazie, czy nie, należy wyłącznie do Ciebie. Jeśli nie zechcesz uczestniczyć w Okresie leczenia w fazie kontynuacyjnej, zakończysz leczenie, a lekarz prowadzący badanie będzie nadal monitorować Twój stan zdrowia przez 12 tygodni.
Podczas badania klinicznego będziesz otrzymywać lek oceniany w badaniu. Lek będziesz przyjmować w wyznaczonych punktach czasowych, przy czym może to mieć miejsce raz lub wiele razy w trakcie badania w zależności od leku. Jeśli zdecydujesz się na udział, mogą zostać przeprowadzone następujące czynności w celu monitorowania Twojego stanu zdrowia: pomiar parametrów życiowych, badania krwi, badania przedmiotowe oraz inne rodzaje ocen, takich jak elektrokardiogram (EKG), elastografia metodą rezonansu magnetycznego (MRE) lub elastografia dynamiczna (FibroScan), które są niezbędne do zgromadzenia wymaganych informacji na temat badanego leku.
W badaniu TRANSFORM możesz nie otrzymywać badanego leku, a zamiast tego otrzymywać placebo. Prawdopodobieństwo, że w tym badaniu otrzymasz setanaksyb, a nie placebo, wynosi 2:1. Wszyscy uczestnicy badania są zawsze ściśle monitorowani przez personel ośrodka i zespół medyczny, aby w każdym momencie zagwarantować im bezpieczeństwo.
Placebo: placebo wygląda jak produkt eksperymentalny, który jest poddawany ocenie, ale nie zawiera żadnych substancji czynnych. W badaniach z grupą kontrolną otrzymującą placebo jednej grupie podaje się lek niezawierający substancji czynnej, a innej grupie – lek zawierający substancję czynną. Jest to najlepszy sposób na sprawdzenie, czy oceniane leczenie działa lepiej niż brak jakiegokolwiek leczenia.
Udział w każdym badaniu klinicznym jest całkowicie dobrowolny. Twoja decyzja o wzięciu udziału bądź odmowie udziału w tym badaniu klinicznym nie będzie mieć żadnego wpływu na oferowaną Ci obecnie lub w przyszłości opiekę medyczną. Jeśli spełnisz kryteria kwalifikacyjne i zdecydujesz się wziąć udział w badaniu, będziesz mieć możliwość wycofania się z niego w dowolnym momencie i z dowolnej przyczyny.
Genkyotex może zwrócić uczestnikom badania koszty poniesione w związku z udziałem w badaniu i dojazdem do ośrodka badawczego. Więcej informacji na ten temat można uzyskać, rozmawiając z członkiem personelu badania podczas jednej z wizyt w ramach badania.
Istnieje wiele powodów, aby wziąć udział w badaniu klinicznym. Po pierwsze uczestnicy mogą dzięki temu przyjąć bardziej aktywną postawę w walce o swoje zdrowie i przyjmować nowy lek na trwającą chorobę lub schorzenie. Uczestnicy odgrywają również istotną rolę we wprowadzaniu na rynek bardzo potrzebnych leków z korzyścią dla tysięcy ludzi, którzy również cierpią na określoną chorobę lub schorzenie. W wielu przypadkach udział w badaniu klinicznym może mieć przełomowe znaczenie. Oprócz zapewnienia korzyści osobom z daną chorobą, uczestnicy mogą też otrzymać zwrot kosztów dojazdu.
Każde badanie kliniczne jest oceniane i stale monitorowane przez komisję bioetyczną, aby mieć pewność, że ryzyko jest możliwie jak najmniejsze i nie przeważa nad możliwymi korzyściami dla uczestnika. Jako ochotnik masz prawo rezygnacji z udziału i wycofania się z badania w dowolnym momencie i z dowolnej przyczyny, bez jakichkolwiek kar lub utraty świadczeń, które Ci przysługują.
Za prowadzenie tego badania klinicznego odpowiada Genkyotex.
